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Was ist Gentherapie?

Die Gentherapie ist ein noch relativ neues Verfahren zur Heilung oder zumindest Eindämmung einer Krankheit, die genetischen Ursprungs ist. Hierbei werden in die Zellen des Patienten funktionsfähige Gene eingesetzt (Transfektion), deren Genprodukte der Krankheit entgegenwirken. Das wird erreicht, indem die hinzugefügten Gene die defekten oder fehlenden Gene des Betroffenen ersetzen, sodass dennoch eine Genexpression stattfinden kann, bei der intakte Proteine entstehen.


Methoden und Verfahrensweisen

Grundsätzlich wird unterschieden zwischen der somatischen Gentherapie und der Keimbahntherapie. Bei ersterer werden die Gene in Körperzellen (soma = Körper) eingebaut, weshalb diese Gene nicht weitervererbt werden können. Dagegen werden die Gene bei letzterer in Keimzellen transportiert, sodass sich diese nach dem Ausdifferenzieren der Zellen im gesamten Organismus befinden und auch weitervererbt werden (siehe "transgene Lebewesen"). Die Keimbahntherapie ist in Deutschland für die Anwendung beim Menschen nicht zugelassen.

Die somatische Gentherapie kann sowohl in vivo (direkt am lebenden Patienten), als auch in vitro (dem Erkrankten werden Zellen entnommen, diese genetisch verändert und seinem Spender wieder eingefügt) geschehen, wobei der Umweg über entnommene Zellen der üblichere ist.

Für eine erfolgreiche Gentherapie sollten die Zellen wegen Entnahme, Transfektion und erneutem Einsetzen möglichst stabil sein. Ebenfalls sollten sie sehr langlebig sein, um eine längerfristige Therapie zu garantieren.


Mögliche Zellen für eine erfolgreiche Gentherapie:
• Keimzellen (nur Keimbahntherapie)
• Stammzellen (oft Knochenmarksstammzellen)
• Ausdifferenzierte, postmitotische Zellen (z.B.: Leberzellen, T-Lymphozyten, …)

Die therapeutischen Fremdgene können auf verschiedene Wege in die Zellen des Behandelten gelangen (Vektoren):
• Transduktion: Viren übertragen die benötigten Gene auf den Wirt. In der Praxis ist die Gentherapie mit Retroviren die gängigste, weil die Gene direkt in die DNA des Empfängers eingebaut wird.
• Chemische Transfektion: elektrisch geladene Verbindungen (z.B. Calciumphosphat), die gewünschten Gene und isolierte Zellen werden vermengt. Dabei können die Gene nach einer Störung der Zellmembran ins Innere der Zellen gelangen
• Physikalische Transfektion:
  o Mikroinjektion: Gene werden direkt in die Zellen injiziert. Nachteil: Jede Zelle muss einzeln bearbeitet werden.
  o Elektroporation: Durch Stromstöße wird die Zellmembran kurzfristig für die Gene durchlässig. Nachteil: Zellen können beschädigt werden.
  o Partikelkanone: Eine Partikelkanone schießt Goldpartikel, an denen die Gene hängen, durch die Zellmembran. Nachteil: Zellen können beschädigt werden
• Erythrozyten-Ghost-Transfektion: Vorübergehend werden Erythrozyten in einer Lösung aufgelöst und die Gene in den roten Blutkörperchen versiegelt. Danach werden die Erythrozyten mit anderen Zellen verschmolzen.


Risiken und Schwächen der Gentherapie

  • Die Gentherapie weist auch einige Einschränkungen in ihrer Anwendung auf:
    Komplexe Gendefekte (z.B. Krebs) können noch nicht therapiert werden
  • die Gentherapie ist auf monogenetische Krankheiten (nur durch ein defektes Gen verursachte Krankheiten) beschränkt.
  • Übertragene Gene werden gelegentlich nicht abgelesen oder nach einer gewissen Zeit inaktiv (Keine dauerhafte Transformation). Eine Wiederholung der Gentherapie ist somit notwendig.
  • Krankheiten können noch nicht vollständig allein durch die Gentherapie geheilt werden.
  • Es können nur externe Gene eingebaut und exprimiert werden. Defekte, bereits vorhandene Gene können nicht deaktiviert werden.
  • Chromosomenaberrationen können nicht geheilt werden, da diese auf einer unterschiedlichen Chromosomenanzahl beruhen.
  • Die Übertragung der Gene in die Zellen ist noch sehr ineffizient, da dies nur selten gelingt.
  • Vektoren sind oftmals nicht in der Lage die Gesamtheit aller benötigten Gene aufzunehmen, sodass Kürzungen an den Genen vorgenommen werden müssen und Regulatoren meist wegfallen.

Ebenfalls birgt die Gentherapie auch Risiken:
• Der Einbau des Fremdgens ist unkontrolliert: Vorhandene, intakte, notwendige Gene können zerstört werden.
• Inaktive Onkogene können aktiviert werden, was Tumorbildungen zur Folge hat.
• Retroviren können als Vektoren nur schwer kontrolliert werden. Die Regulation des eingebauten Gens ist zufällig.
• Die als Vektoren verwendeten Viren können starke Immunreaktionen beim Patienten auslösen, die gefährlich sein können und die Viren überhaupt nicht erst die Gene übertragen lassen.


Beispiele für Gentherapie:

1. Gendicine (rAD-p53): Gendicine war das erste gentherapeutische Medikament und wurde 2003 in China auf den Markt gebracht.
Durch ein verändertes Adenovirus wird ein Gen in den Patienten eingebaut, welches für das p53-Protein codiert. Dieses  p53-Protein sorgt dafür, dass manche Tumorarten in ihrem Wachstum gehindert werden. Bei ca. 50% aller Tumore ist das p53-Gen mutiert.
Die Arznei wird direkt in den Tumor injiziert. Statistisch gesehen sind in zwei Dritteln aller Fälle ein deutlicher Rückgang des Tumors bei einer Behandlung mit Gendicine und gleichzeitiger Strahlentherapie zu beobachten, was eine rund dreifache Erfolgschance auf eine Heilung verspricht als die reine Strahlentherapie.
Konkret sorgt das p53-Protein für die Auslösung der Apoptose (programmierter Zelltod) von unkontrolliert wachsenden Zellen. Außerdem regt es das Immunsystem zur Zerstörung von Tumorzellen an.
Nebenwirkungen können jedoch Schmerzen in der Einstichstelle und Fieber sowie allergische Reaktionen enthalten.

Kritsch wurde allerdings von Ärzten und Öffentlichkeit diskutiert, da die Arznei zugelassen wurde, obwohl noch keine weitreichenden Studien zu dieser durchgeführt worden waren.

 

2. Glybera: Glybera war 2012 die erste Behandlungsmethode der Gentherapie, die auch in westlichen Ländern zugelassen war. Sie wurde entwickelt für die sehr seltene Erbkrankheit LPLD (Lipoprotein-Lipase-Defizienz), an der in Deutschland gerade einmal 40 Personen erkrankt sind. Bei dieser kann Lipoproteinlipase nicht mehr gebildet werden, das den Abbau von Triglyceriden aus der Nahrung einleitet, welche sich daraufhin im Blut ansammeln, dieses andicken und schließlich zu Entzündungen der Bauchspeicheldrüse führen. Neben der Gentherapie kann ein Betroffener lediglich eine strenge Diät einhalten, um seine Symptome zu mildern.

Als Vektoren dienen adeno-assoziierte Viren, die in den Oberschenkeln injiziert werden, wo die Muskelzellen das notwendige Enzym herstellen.
Da die Blutfettwerte nach der Gentherapie nur kurzzeitig herabgesetzt waren, danach also immer noch eine Diät eingehalten werden musste und das Medikament fast 1 Millionen € gekostet hat, gab es in Deutschland bisher nur eine einzige Patientin, die mit Glybera behandelt wurde. Deshalb wurde die Lizenz von Glybera im Herbst 2017 auslaufen gelassen und das Medikament nicht mehr verwendet.

 

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